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批准了一种新的阿尔茨海默氏症药物

消息 焦点资讯 2021-09-03 阅读 1580

美国食品和药物管理局已经批准了一种有争议的阿尔茨海默氏症治疗方法,这是第一个有望减缓这种疾病在大脑中的破坏,而不仅仅是改善症状。

这种名为 aducanumab 的药物也是自 2003 年以来首个获批的阿尔茨海默病新疗法。它不能治愈或逆转阿尔茨海默病,阿尔茨海默病在美国影响超过 600 万人,预计到 2050 年将影响近 1300 万人。

该药物的获批之路并不平坦。2019 年,aducanumab 在两项大型临床试验中似乎不太可能成功后,几乎被废弃。但在重新分析了后来获得的更多数据后,位于马萨诸塞州剑桥市的该药物开发商 Biogen 看到了表明该药物可能有效的迹象,并决定寻求 FDA 的批准(SN:12/5/19)。

尽管如此,今天的决定还是让一些医生和科学家感到担忧,他们认为 FDA 的举动为时过早,因为他们不相信这种药物,也称为 Aduhelm,实际上有效。这些专家认为,批准一种无效的药物会使阿尔茨海默氏症的研究倒退,并给患者带来虚假的希望。

“对于百健及其股东来说,这是美好的一天,但对于阿尔茨海默病研究领域来说,却是黯淡的一天,”斯坦福大学的神经学家迈克尔·格雷西乌斯 (Michael Greicius) 说。他说,推进“进步的幻觉”,“将付出代价,为这种毁灭性疾病寻找有效治疗方法取得真正的进展。”

其他人不同意证据很少,并且对拥有一种新工具来对抗长期以来一直没有有效治疗的疾病感到高兴。“我们为此等待了几十年,”芝加哥阿尔茨海默病协会首席科学官、神经科学家 Maria Carrillo 说。她说,一种延迟阿尔茨海默氏症导致的衰退的药物可以让患者和他们的家人有时间“保持独立,保持更长时间的记忆,更长时间地与家人在一起”。“这很重要。”

这种静脉注射的药物是一种实验室制造的抗体,针对大小不一的粘性蛋白质淀粉样蛋白-β 团块。一些研究人员怀疑,在阿尔茨海默病中,A-β 会扰乱神经细胞之间的连接并损害脑组织,最终导致阿尔茨海默病的症状。但是这个被称为淀粉样蛋白假说的想法仍然悬而未决(SN:2/25/11)。

脑部扫描显示,aducanumab 可有效减少大脑中的 A-β。不太清楚的是,这种减少是否伴随着人们生活质量的持续改善。这种不确定性导致 FDA 咨询小组强烈反对该药物的批准。11 月,该小组得出结论,证据太弱,无法证明该药物能有效治疗阿尔茨海默氏症 ( SN: 11/6/20 )。

Aducanumab 具有潜在的严重副作用。脑部扫描显示,在临床试验中接受最高剂量 aducanumab 的人中,约有 40% 的人大脑肿胀或出血。虽然这些人中的大多数没有任何症状,但有些人有头痛、恶心和头晕。 

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